臨床研究證實臍帶血有效治療自閉症兒童

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自閉症是一項非常嚴重的發展障礙,一般在出生後首數年內可被確診,它亦是一種廣泛性及連續性的發展遲緩。每個病患者的程度和情況均不同,亦被稱為「自閉症譜系障礙」(Autism Spectrum Disorders , ASD)。

全球大約有六千七百萬人受自閉症影響,中國的自閉症案例達1,100,000宗,英國達650,000宗。每10,000名香港兒童當中,有5.49名兒童確診患有自閉症。

自閉症仍是社會認知度較低且對兒童身心健康危害較大的神經系統發育障礙。目前,自閉症除了病因未明,也缺乏有效治療方法,核心徵狀有可能持續終生。家長照顧患上自閉症兒童時或會面對不少問題,其中之一就是為他們尋找合適的療法。

最近美國一項新的臨床研究證實,臍帶血有效治療自閉症兒童。結果顯示,與對照組相比,輸注自體臍帶血後,自閉症患兒的社交能力增強,溝通能力提高,臨床徵狀也有所減輕。

自閉症的英文全名為Autism Spectrum Disorder (ASD)。而加入了spectrum (範圍、系列) 這個字,就代表了自閉症本身的多元性。在美國,自閉症患者被稱為「雨人」;在台灣,則稱為「星星的孩子」。臨床上,沒有兩位自閉症患者的症狀會表現一模一樣的型態。診斷標準依據”精神疾病診斷與統計手冊-第五版” (DSM-5)-自閉症譜系障礙。

目前已知的自閉症發生原因是多重原因造成的神經發育異常。常見的表現特徵有: 與社會脱節、語言及非語言溝通能力的缺乏、社交能力的不足、出現典型的重覆性行為和極度侷限的行為與活動,又被稱為「孤獨症」。雖然詳細的病因不明,但可能與基因、環境及免疫的因素有關。Mecp2基因(與維持神經細胞正常功能有關)的突變,也可能是造成自閉症的原因之一。母親在懷孕期間極度缺乏維生素D也有可能造成寶寶的自閉症。其他可能導致自閉症的成因包括了母體抗體進入胎兒體内、母血受到感染、德國麻疹、暴露在重金屬或輻射的環境之下及懷孕時缺乏葉酸。

目前尚無療法可根治自閉症;常見的治療方法是行為療法與支持性療法,但都屬於症狀緩解。在處方藥方面,包括了選擇性血清素抑制劑、抗精神病藥物、情緒穩定劑以及精神刺激劑。Methylphenidate(利他能)用於治療注意力不集中或過動的症狀。抗痙攣藥則是用於自閉症所引起的抽搐。往往因副作用而限制了藥物的使用。對自閉症來說,有迫切的需要要從根本的病理學上去治療;而基因治療和細胞治療便提供了一線希望。

現時自閉症療法多為症狀治療,無法針對根本的病因加以治療。幹細胞療法提供了具有潛力的新醫療途徑。有關幹細胞的治療,已針對了許多神經精神疾病開發了相當長的一段時間,其中包括了自閉症等。

臍帶血治療自閉症

最新的第二期臨床研究除了顯示臍帶血移植十分安全外,參加該臨床試驗的180名兒童接受臍帶血移植後,溝通能力均有提高。

該臨床試驗研究臍帶血能否改善自閉症兒童的社交和溝通能力,並評估臍帶血移植的安全性。 180名被診斷患有自閉症的兒童參加了研究,並在接受臍帶血移植後6個月進行了評估。

2至7歲患有自閉症的兒童分別接受了自體臍帶血移植和異體臍帶血移植。兒童在移植前和移植6-12個月後進行評估,使用多種經過驗證的評估,包括文蘭適應行為量表 (Vineland Adaptive Behaviour Scale),評估參與者的適應功能、社交和溝通技巧、日常生活技能和運動技能。該研究還評估自閉症兒童的「眼球活動追蹤」(Eye-tracking),因為自閉症兒童往往集中力較弱並且經常避免眼神接觸。

接受臍帶血治療後,那些未被診斷為智力發展障礙(Intellectual Disabilities, ID)的自閉症兒童的社交認知能力得到顯著改善、注意力得到持續改善、大腦活動發生了正面變化。 與安慰劑(placebo)治療的兒童相比,沒有智力發展障礙的自閉症兒童在接受臍帶血治療後表現出更大的溝通技巧改善。

接受臍帶血治療後6個月,沒有智力發展障礙的參與者在評估過程中表現出持續注意力和眼神接觸明顯增加。

較早前的研究已證實,自閉症兒童在觀察複雜的視聽刺激時,通常表現出較短的集中力和較小的眼神接觸。 而這項研究臍帶血的結果表明,沒有智力發展障礙的自閉症兒童進行臍帶血治療,可以增強他們對複雜刺激的注意力。

儘管該臨床試驗的結果令人鼓舞,但我們要強調這是一項第二期臨床研究。 這項研究要求進行更深入的試驗,以確定臍帶血治療對自閉症兒童的效用。

其他臍帶血治療自閉症的研究

2017年,美國杜克大學(Duke University)發布了第一期臨床試驗的結果,結果指出自體臍帶血移植的安全性。 美國食物及藥物管理局 (FDA)及後批准了杜克大學對臍帶血治療的「擴充療程方案」(Expanded access program)。

該方案使患有神經系統疾病,例如自閉症和其他腦部受傷的兒童,使用自己或兄弟姐妹的臍帶血接受治療。

世界各地不同的臨床試驗也顯示出使用臍帶血治療自閉症的正面結果。 目前的研究證實,自閉症兒童治療後整體運動功能和社交技能都有顯著改善。 當然,這需要更深入的研究來進一步證實。

已證實臍帶血能治療超過80種疾病,全球已有超過40,000宗成功移植個案。更令人振奮的是,現在臍帶血幹細胞已經發展為缺血性心臟病和一些神經系統疾病作早期的臨床治療。再生醫學的未來充滿希望,當中臍帶血在這個治療人類疾病的發展中將會發揮重要的作用。

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參考資料:

  • Dawson et al., (2020), “A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder”, The Journal of Pediatrics.
  • Joanne Kurtzberg, (2017),  “Expanded Access Protocol: Umbilical Cord Blood Infusions for Children with Brain Injuries”, U.S. National Library of Medicine.
  • 香港大學2007年的流行病學調查報告(V. Wong & S. Hui 2007)
  • www.apf.org.hk
  • www.dhcas.gov.hk
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